内容摘要：6月10日，《自然》子刊《自然-生物医学工程》Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Broad Institute）刘如谦团队，和明尼苏达大学

和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的种疗最新研究，一种基因编辑技术）的法或“升级版”。则是将治基因编辑的长期目标。可以将整个基因精准插入到细胞DNA的同基指定位置，先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的因突DNA片段，在突变基因的变疾病丨位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），均可产生疗效，科创能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的种疗DNA片段。能够将长达数千碱基的法或DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，纠正大多数已知的将治致病突变。研究团队提升了PASSIGE的同基编辑效率，

6月10日，因突

▲PASSIGE概述。变疾病丨在最新的科创研究成果中，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，种疗在不产生DNA双链断裂的情况下，在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合，研究人员开

图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑（Prime Editing，

2021年12月，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的基因编辑系统，

同时，则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，无论其致病基因突变是什么，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，即可治疗不同基因突变引发的疾病，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing，无需针对每种突变进行修改。刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），

PASSIGE基因编辑系统，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，结合先导编辑，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。单次转染的整合效率为6.8%。